По словам специалистов, всего через пять лет в России может появиться уникальное лекарство от ВИЧ. Оно сможет защитить организм человека на генетическом уровне, сделав его невосприимчивым к смертельно опасной инфекции.
НЕУЯЗВИМОСТЬ НА КЛЕТОЧНОМ УРОВНЕ
Препарат с принципиально новым подходом, который не убивает вирус, а изменяет геном человека, делая его неуязвимым для ВИЧ, разрабатывают в Федеральном научно-методическом центре по борьбе и профилактике ВИЧ-инфекции Центрального НИИ эпидемиологии Роспотребнадзора.
– Изменить гены человека таким образом, чтобы у него не развивалось какое-либо заболевание – вот суть генной терапии. Уже есть успехи в области лечения некоторых опухолей, обусловленных генами. Теперь ученые пробуют лечить таким методом инфекционные заболевания, – рассказывает руководитель Центра, академик РАН Вадим Покровский
Как известно, устойчивость к ВИЧ выявлена у 1% жителей Северной Европы и России. Один из вариантов разработки как раз и заключается в том, чтобы изменить гены отдельных клеток у остальных людей, сделать их подобными, как у невосприимчивых к вирусу пациентов.
– Такой эксперимент уже проводили в Берлине несколько лет назад, – объясняет Вадим Покровский. – Больному ВИЧ-инфекцией и лейкозом пересадили костный мозг от донора, который был невосприимчив к ВИЧ. Сегодня он считается излеченным от ВИЧ-инфекции, она у него не прогрессирует. Все потому, что к пересаженным клеткам ВИЧ не прикрепляется.
Как отмечает академик, доноров для такого лечения подбирать очень трудно. Отечественные ученые решили найти решение в геноме человека. Брать клетки костного мозга больных ВИЧ и превращать их в невосприимчивые к ВИЧ-инфекции. По словам Покровского, на разработку этого метода уйдет не меньше пяти лет. Ученые уже получили положительные результаты в исследованиях на животных. Следующий этап – исследования на человеке – пока требует всесторонней проверки.
УНИЧТОЖИТЬ В ГЕНОМЕ
Другое направление генной терапии, над которым работают в Центре по борьбе и профилактике ВИЧ-инфекции, связано с главной особенностью ВИЧ–инфекции – умением встраиваться в геном человека.
– К примеру, вирус гепатита С не встраивается в геном, поэтому эту болезнь уже научились излечивать. С вирусом ВИЧ все намного сложнее. Врачи назначают больному препараты. Через некоторое время кровь от вируса очищается, заболевание не прогрессирует. Но стоит только отменить лекарство, как вирус, который прячется все это время среди клеток в геноме, вновь дает о себе знать и начинается нарушение иммунитета, – говорит академик.
Покровский добавляет, что способ уничтожить ВИЧ прямо в геноме также ищут в ЦНИИ эпидемиологии. Но до конца этих исследований тоже не меньше пяти лет. Пока же лучшим лекарством от коварной инфекции по-прежнему остается профилактика.
Кстати
В Подмосковье на прошлой неделе прошла серия лекций, квестов, флешмобов и викторин, а также бесплатное анонимное тестирование на ВИЧ. Все мероприятия были приурочены к шестой Всероссийской акции «Стоп ВИЧ/СПИД».
По словам министра здравоохранения Московской области Дмитрия Матвеева, на сегодняшний день в Подмосковном регионе достигнуто снижение смертности от ВИЧ/СПИДа. В 2018 году в Московской области показатель заболеваемости ВИЧ-инфекцией снизился на 7,8% в сравнении с 2017 годом и составил 47,5 случаев на 100 тыс. населения.
Отечественные ученые создали эффективный препарат для лечения ВИЧ-инфекции. В отличие от таблеток, которые в настоящее время являются стандартом терапии, инъекция нового препарата против ВИЧ создаст кумулятивный эффект.
«Препарат основан на наносуспензиях, они медленно потребляются в организме. В результате создается резерв активного препарата, который позволяет поддерживать желаемую концентрацию во всех тканях в течение месяца», – Дмитрий Киреев, один из авторов исследования.
Пациентам с ВИЧ достаточно будет сделать всего одну инъекцию в месяц, чтобы получить суточную дозу препарата.
«В России в основном лечат эфавиренцем. Это старый препарат 1998 года, он эффективен, но с побочными эффектами. Есть нарушения центральной нервной системы, тошнота по утрам и головокружение по ночам, бессонница. Из-за этого около 30% пациентов отказываются от лечения », – эксперт Кирилл Барский.
По его мнению, новый препарат поначалу будет стоить значительно дороже традиционных лекарств. Пациенты с ВИЧ уже часто сталкиваются с отказом врачей назначать более современные лекарства бесплатно. Однако, со временем возможно снижение стоимости нового препарата и получение выгоды за счёт нечастого его применения, по сравнению с традиционными таблетками.
Кроме того, новый препарат против ВИЧ, разработанный в России, не должен вызывать раздражение желудочно-кишечного тракта, как в случае таблеток.
В медицинских учреждениях препарат появится не ранее, чем через четыре года. Так много времени необходимо, чтобы завершить клинические испытания и заполнить все документы. Руководитель Федерального СПИД-центра Вадим Покровский отметил, что тестирование нового лекарства продлится год, и для регистрации препарата и начала производства потребуется еще три года.
В общей сложности на разработку нового препарата против ВИЧ будет потрачено не менее миллиарда рублей, поэтому цена сначала будет высокой. Снижение стоимости препарата ожидается через пять лет после его появления на рынке. Однако, сама по себе новость о разработке нового эффективного российского препарата против ВИЧ-инфекции уже является значительным прорывом в лечении этого серьезного заболевания.
Жизнь полна парадоксов. Лекарство от болезни века, которое только в нашей стране ждут 1,5 миллиона пациентов, создается совместными усилиями русских и американских ученых. И это несмотря на похолодание в отношениях между Россией и США ! Проект начался 3 года назад по инициативе Национального института здоровья США и Федерального исследовательского центра «Фундаментальные основы биотехнологии» РАН (ФИЦ Биотехнологии РАН) при поддержке Российского фонда фундаментальных исследований. Но за такой короткий срок ученым удалось не только сконструировать и получить чудодейственное вещество, но и экспериментально продемонстрировать его способность уничтожать ВИЧ в его «логове» – нейронах. О том, как идет работа по созданию оружия для борьбы с вирусом, который уже унес жизни десятков миллионов людей, рассказал Вадим Макаров, доктор фармацевтических наук, заведующий лабораторией биомедицинской химии ФИЦ Биотехнологии РАН.
Агрессивный новичок
– Вадим Альбертович, ВИЧ был обнаружен еще в конце прошлого века. Почему лекарство так сложно было создать? Чем этот вирус отличался от других?
– С точки зрения биологии этот вирус очень похож на многие другие. Единственное, его фатальное отличие от других вирусов – это поражение иммунной системы человека, именно поэтому организм не может с ним бороться самостоятельно.
– Это своего рода агрессивный новичок?
– Есть новички и агрессивнее. Если мы возьмем вирус геморрагической лихорадки Эбола, то с ней человек может жить всего несколько дней. Просто вирус Эбола не настолько распространился. Прогресс, который был достигнут в последние 10 лет в борьбе с ВИЧ, очень значителен. Пациенты, инфицированные этим вирусом, могут сейчас жить достаточно долго – десятки лет, поскольку появилось большое количество активных лекарственных препаратов, способных перевести заболевание из острой фазы в хроническую. Но проблема в том, что даже очень мощная антивирусная терапия не может полностью убрать вирус из организма. Она просто загоняет вирус в некое «депо», откуда его извлечь невозможно. Такими «депо» для вирусов ВИЧ являются нервные клетки – нейроны. Кстати, эта картина очень похожа на вирус герпеса. Он есть почти у всех людей, у кого-то проявляется, а у кого-то может годами “отсиживаться” в нейронах и ждать своего часа. Так вот, наша объединенная команда впервые создала вещество, которое будет способно уничтожить вирус ВИЧ во всем организме, включая нейроны. Не просто перевести заболевание в хроническую форму, а полностью излечить человека!
Мыши на вес золота
– Вы уже дошли до клинических испытаний?
– До клинических – нет, но лабораторных мышей мы уже успешно лечим.
– Зачем в этом проекте мы и американцы нужны друг другу?
– Во-первых, потому что работа с вирусом ВИЧ требует астрономических денежных ресурсов. Ни одна сторона не хотела брать на себя всю тяжесть потенциальных финансовых потерь, поскольку велик риск, что мы будем много работать, но в итоге не сможем создать препарат принципиально нового поколения. Во-вторых, это крайне сложная работа, ее невозможно было сделать только в России, у нас нет ни адекватных моделей на животных, ни биологических технологий для проведения тестов. Например, для экспериментов на животных надо использовать безумно дорогих мышей, которые есть только в США. В то же время, российская химическая школа является ведущей мировой школой в области тонкого химического синтеза. Мы были лидерами 100 лет назад, и надеюсь, останемся ими в будущем. Именно поэтому наших ученых и привлекли для участия в совместном проекте.
– Почему нужны безумно дорогие мыши? Нельзя было найти подешевле?
– А это особые мыши – гуманизированные. У них с помощью современных технологий создали иммунную систему, которая идентична человеческой, можно сказать, что это просто человеческая иммунная система. Такие мыши – очень удобный лабораторный объект, можно испытать препарат и понять, как он будет воздействовать на человека.
– Как с американцами делили зоны ответственности?
– Как я уже сказал, российская сторона отвечает за химическую составляющую, дизайн и синтез соединений. Американские коллеги занимаются биологической частью и компьютерным моделированием. Выглядело это так: сначала мы с американскими партнерами обсуждали идеи, затем их специалисты на суперкомпьютерах проверяли насколько наши предположения реалистичны. Так формировался некий список перспективных соединений. Синтез этих соединений осуществляется здесь в Москве , в ФИЦ Биотехнологии РАН. И в конечном итоге готовые соединение тестируются в США.
От лаборатории до аптеки дистанция 10 лет
– Когда готовое лекарство может появиться в аптеках?
– От лаборатории до аптеки очень длинная дистанция. При благоприятном раскладе понадобится минимум 10 лет. Быстрее невозможно. Это связано с определенной последовательностью экспериментов и необходимым количеством данных, которые надо накопить. А отчасти с тем, что человечество само себе создало огромное количество преград на пути появления новых лекарств. Пройти согласование во всех регулирующих инстанциях очень тяжело и очень дорого. И это не только у нас, это практика всех стран мира. Кроме того, через год наш совместный проект заканчивается и надо будет искать финансирование под практические работы. Многие фармкомпании и фонды не стремятся вступать в такие долгие и дорогостоящие проекты, именно поэтому и сегодня наши исследования финансируются государственными фондами как со стороны России, так и со стороны США. Разработка лекарства для борьбы с ВИЧ это скорее задача государства.
– В свое время много шума наделала история, так называемого «берлинского пациента» – Тимоти Брауна, он считается первым человеком, которого вылечили от ВИЧ. Ему трансплантировали стволовые клетки донора, имеющего иммунитет к ВИЧ. Такой метод лечения может быть массовым?
– Я с большой осторожностью отношусь к заявлениям, что кто-то от чего-то вылечился на единичном примере. Мы не знаем достоверно, вылечился он или нет, это не клинические испытания, которые делаются в соответствии с очень строгим протоколом и которым можно доверять. Вирус может затаиться в нейронах и проснуться, когда пройдет много времени. Мы в своей работе придерживаемся позиций доказательной медицины, когда есть слепые клинические испытания на большой выборке. Что касается стволовых клеток, то это вопрос неоднозначный. Безусловно, есть примеры, когда стволовые клетки работают успешно, но это не касается вируса ВИЧ. Поэтому мы исходим из традиционных подходов: с одной стороны, есть вирус, с другой стороны – надо найти вещество, которым этот вирус можно уничтожить.
– А откуда все-таки появился ВИЧ? Существуют самые разные теории, по одной из версий вирус – это побочный эффект разработок биологического оружия…
– Происхождение вируса не является областью моей компетенции, моя ответственность – это разработка вещества, способного убить вирус. На самом деле есть только одна серьезная научная версия происхождения ВИЧ. Вирус появился в процессе мутации в Африке . Сначала он возник у человекообразных приматов, потом был перенесен на человека. Все остальные версии: космические, Божественные, конспирологические, не имеют отношения к здравому смыслу и научным сообществом не рассматриваются. И это не последний случай появления неизвестных ранее смертельных инфекций. Мы считаем, что новые вирусы будут появляться по мере развития человека, а мы будем придумывать вещества для их уничтожения. Это бесконечный непрерывный процесс.
ЧИТАЙТЕ ТАКЖЕ
В Лондоне выздоровел пациент с ВИЧ: случайный успех или победа человечества над СПИДом?
Пациенту, у которого болезнь перешла в смертельно тяжелую стадию, пересадили костный мозг, и ВИЧ пропал из организма (подробности)